Altsgeymer va Parkinson kasalliklari bo'yicha yangi ma'lumotlar

Asceneuron SA bugun ACS Chemical Neuroscience jurnalida ASN90, O-GlcNAcase (OGA) inhibitori va uning neyrodegenerativ proteinopatiyalarni davolash uchun klinik rivojlanishdagi yetakchi nomzodlaridan biri bo'yicha ko'rib chiqilgan ma'lumotlarning nashr etilishini e'lon qiladi.

Altsgeymer va Parkinson kasalligi kabi neyrodegenerativ proteinopatiyalar kasallikning rivojlanishi bilan chambarchas bog'liq bo'lgan mikronaychalar bilan bog'langan tau va a-sinuklein kabi erimaydigan va toksik oqsil agregatlarining miyada hujayra ichidagi shakllanishi bilan tavsiflanadi. OGA markaziy asab tizimining dori vositalarini ishlab chiqishda rivojlanayotgan dori maqsadi hisoblanadi, chunki bu hujayra ichidagi oqsillarning glikozillanishining etishmasligi neyron disfunktsiyasi bilan bog'liq. OGA ingibitorlari hujayra ichidagi oqsil glikozillanishini yo'q qilishni oldini oladi, shu bilan ushbu translatsiyadan keyingi modifikatsiyaning sog'lom holat darajasining pasayishini to'xtatadi va toksik oqsil agregatlarining shakllanishiga to'sqinlik qiladi.

Yaqinda nashr etilgan ushbu maqolada Asceneuron yangi kichik molekulali OGA inhibitori ASN90 (ilgari ASN120290/ASN561 nomi bilan tanilgan) klinikadan oldingi kashfiyoti va rivojlanishi haqida xabar beradi, u sog'lom yosh va keksa odamlarda uchta I bosqich tadqiqotida sinovdan o'tgan. . Klinikadan oldingi ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, ASN90 ning har kuni og'iz orqali qabul qilinishi tau chigal patologiyasining rivojlanishiga, shuningdek, motor harakati va nafas olishning funktsional kamchiliklari va omon qolishning oshishiga to'sqinlik qildi. Yana bir muhim topilma; molekulalarning ushbu sinfi uchun yangilik; ASN90 Parkinson kasalligining tez-tez qo'llaniladigan preklinik modelida vosita buzilishlarining rivojlanishini sekinlashtirdi va astrogliozni kamaytirdi.

Asceneuron hozirda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika assotsiatsiyasi (FDA) bilan ASN2ni progressiv supranuklear falajda (PSP) baholash uchun faza 3/90 tadqiqoti uchun ochiq tadqiqot uchun yangi dori (IND) ilovasiga ega, bu yetimlik belgisi. PSP kam uchraydigan nevrologik holat bo'lib, miyada tau oqsili agregatlarining to'planishi natijasida yurish, muvozanat, nutq, yutish va ko'rish bilan bog'liq jiddiy muammolarni keltirib chiqaradi. Kasallik tobora kuchayib boradi, odamlar boshlanganidan keyin 100,000-XNUMX yil ichida jiddiy nogiron bo'lib qoladilar. Taxminlarga ko'ra, har XNUMX XNUMX kishiga XNUMX-XNUMX kishi PSP rivojlanadi va hozirda bu kasallikni davolab bo'lmaydi.

Dirk Beher, bosh ijrochi direktor, Asceneuron hammuassisi va tadqiqotning katta muallifi shunday izoh berdi: “Biz ASN90 va OGA ta'sir mexanizmi bo'yicha bunday muhim dalda beruvchi klinikadan oldingi ma'lumotlarni nashr etishdan juda xursandmiz. Ushbu topilmalar Altsgeymer, PSP va Parkinson kasalligi kabi tauopatiyalarda ham, a-sinukleinopatiyalarda ham kasallikni o'zgartiruvchi vositalar sifatida OGA inhibitörlerinin rivojlanishi uchun kuchli mantiqiy asos beradi. Tau va a-sinuklein patologiyalari ko'pincha neyrodegenerativ kasalliklarda birga bo'lganligi sababli, OGA inhibitörleri bir nechta ko'rsatmalar uchun noyob, multimodal dori nomzodlarini ifodalaydi. Kelgusi oylarda Altsgeymer kasalligi bilan og'rigan bemorlarga dozalanadigan ASN51 OGA inhibitori bilan biz klinik rivojlanishimizni davom ettirmoqdamiz.