Myasthenia gravis surunkali otoimmün, asab-mushak kasalligi bo'lib, skelet mushaklarida (shuningdek, ixtiyoriy mushaklar deb ataladi) zaiflikni keltirib chiqaradi, u faollik davridan keyin yomonlashadi va dam olish davridan keyin yaxshilanadi. Myasthenia gravis ixtiyoriy mushaklarga ta'sir qiladi, ayniqsa ko'zlar, yuz, og'iz, tomoq va oyoq-qo'llarni nazorat qilish uchun mas'uldir. Miasteniya gravisida immunitet tizimi nervlar va mushaklar o'rtasidagi aloqaga xalaqit beradigan AChR antikorlarini ishlab chiqaradi, bu esa zaiflikka olib keladi. Og'ir zaiflik hujumlari hayot uchun xavfli bo'lishi mumkin bo'lgan nafas olish va yutish muammolarini keltirib chiqarishi mumkin.

"Ko'plab boshqa noyob kasalliklar kabi miyasteniya gravis bilan yashovchi odamlar uchun qondirilmagan tibbiy ehtiyojlar mavjud", dedi Billi Dann, MD, FDA Dorilarni baholash va tadqiqotlar markazining Neyrologiya bo'limi direktori. "Bugungi ma'qullash bemorlar uchun yangi terapiya variantini taqdim etishda muhim qadamdir va agentlikning noyob kasalliklar bilan yashovchi odamlar uchun yangi davolash usullarini yaratishga yordam berish majburiyatini ta'kidlaydi."

Vyvgart - yangi toifadagi dorilarning birinchi tasdiqlanishi. Bu yangi tug'ilgan chaqaloqning Fc retseptorlari (FcRn) bilan bog'lanib, FcRn ning immunoglobulin G (IgG) ni qonga qayta aylanishiga to'sqinlik qiluvchi antikor fragmentidir. Dori IgG umumiy darajasining, shu jumladan miyasteniya gravisida mavjud bo'lgan anormal AChR antikorlarining pasayishiga olib keladi.

Vyvgartning xavfsizligi va samaradorligi miasteniya gravisli 26 bemorning 167 haftalik klinik tadqiqotida baholandi, ular Vyvgart yoki platsebo qabul qilish uchun randomize qilingan. Tadqiqot shuni ko'rsatdiki, miyasteniya gravisining kunlik funktsiyaga ta'sirini baholaydigan o'lchov bo'yicha platsebo (68%) olganlarga nisbatan Vyvgartning birinchi siklida (30%) antikorlari bo'lgan miyasteniya gravisli bemorlar ko'proq davolanishga javob berishdi. Vyvgartni qabul qilgan bemorlarning ko'pchiligi platsebo bilan solishtirganda mushaklar kuchsizligi o'lchoviga javob berishdi.

Vyvgartdan foydalanish bilan bog'liq eng ko'p uchraydigan yon ta'sirlar orasida nafas yo'llarining infektsiyalari, bosh og'rig'i va siydik yo'llari infektsiyalari mavjud. Vyvgart IgG darajasining pasayishiga olib kelganligi sababli, infektsiyalar xavfi oshishi mumkin. Ko'z qovoqlarining shishishi, nafas qisilishi va toshma kabi yuqori sezuvchanlik reaktsiyalari paydo bo'ldi. Agar yuqori sezuvchanlik reaktsiyasi yuzaga kelsa, infuzionni to'xtating va tegishli terapiyani boshlang. Vyvgartni qo'llagan bemorlar davolanish vaqtida infektsiyalarning belgilari va alomatlarini kuzatishlari kerak. Sog'liqni saqlash sohasi mutaxassislari tegishli davolanishni o'tkazishlari va infektsiyani bartaraf etgunga qadar faol infektsiyali bemorlarga Vyvgartni qo'llashni kechiktirish haqida o'ylashlari kerak.

FDA ushbu dasturga Fast Track va Orphan Drug belgilarini berdi. FDA Vyvgartni argenx BVga ruxsat berdi.

USHBU MAQOLADAN NIMA OLISH KERAK:

The study showed that more patients with myasthenia gravis with antibodies responded to treatment during the first cycle of Vyvgart (68%) compared to those who received placebo (30%) on a measure that assesses the impact of myasthenia gravis on daily function.
The safety and efficacy of Vyvgart were evaluated in a 26-week clinical study of 167 patients with myasthenia gravis who were randomized to receive either Vyvgart or placebo.
“Today’s approval is an important step in providing a novel therapy option for patients and underscores the agency’s commitment to help make new treatment options available for people living with rare diseases.